感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道，英國(guó)科學(xué)家使用一種革命性新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例用這項(xiàng)技術(shù)的病例。英國(guó)敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒醫(yī)院稱，這名女孩之前對(duì)他療法已無反應(yīng)，但在今 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，梁書在身上已經(jīng)測(cè)不到癌細(xì)胞。不過醫(yī)生也表示，她未來是否不再現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀察。事該項(xiàng)目的倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細(xì)胞工程為其它新的治療方法鋪平道路，最終為患病兒童帶更好的未來。”這種創(chuàng)新新療法背后的技術(shù)問世還到五年，研究人員最初將技術(shù)描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和粘貼不的是，堿基編輯更具有針性和精確性。我們的人類因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成，這些堿基對(duì)由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對(duì)基因進(jìn)單字母編輯，而不會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么精精基編就像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)字母來改變特諸懷的細(xì)胞機(jī)制T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。這些白胞不能正常發(fā)育，并且生太快，干擾了體內(nèi)血細(xì)胞生長(zhǎng)。標(biāo)準(zhǔn)治療包括骨髓植和化療，但在阿麗莎的例中，這些傳統(tǒng)治療都未阻止疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療。在去的幾年里，科學(xué)家們?cè)?癥的基因治療方面取得了凡的突破。對(duì)病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)定的癌癥并不是一項(xiàng)特別的技術(shù)。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細(xì)胞來針對(duì)其它 T 細(xì)胞，往往會(huì)導(dǎo)致修改后的細(xì)胞破壞其修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)使研人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新的修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的。堿基編輯改變了識(shí)別疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物。這意味著被輯的細(xì)胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不見的。 T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈(zèng)者特有鸚鵡標(biāo)記將細(xì)胞變成了一種“通用治療。至關(guān)重要的是，這味著該療法可以成為一種成的藥物，提供給許多患，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個(gè)性化性質(zhì)形對(duì)比。倫敦大學(xué)學(xué)院的基療法教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得了一些驚的成功，但創(chuàng)造治療方法繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免細(xì)胞，對(duì)這些特定的細(xì)胞行基因改造，然后將它們植回患者體內(nèi)，這是一個(gè)慢而耗時(shí)的過程?！霸谶@最新的研究中，產(chǎn)生了一細(xì)胞庫(kù)--一個(gè)可以用來治療許多病人的單一細(xì)胞庫(kù)”瓦丁頓說，“這使得藥產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、商業(yè)可性和標(biāo)準(zhǔn)化得以實(shí)現(xiàn)?！?接受實(shí)驗(yàn)性堿基編輯治療一個(gè)月內(nèi)，阿麗莎就完全脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在個(gè)月后，阿麗莎病情仍在全緩解中。IT之家了解到，該初步臨床試驗(yàn)希望在來幾年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術(shù)的冰山一角至少還有三項(xiàng)試驗(yàn)正在進(jìn)中，以測(cè)試堿基編輯治療狀細(xì)胞貧血癥、高膽固醇一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?
