簡介：感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學(xué)家使用一種革性的新型基因療法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例葆江用這項技術(shù)的病。英國倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德兒童醫(yī)院稱，這名女孩之前對他療法已無反應(yīng)，但在今始均 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)羆測不到癌細(xì)。不過醫(yī)生們也表示，她未來否不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀尚有待觀。從事該項目的倫敦大學(xué)學(xué)院究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細(xì)胞工程末山為其它新的療方法鋪平了道路，最終為患兒童帶來更好的未來?！边@種新的新療法背后的技術(shù)問世還到五年，研究人員最初將尚書技描述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切粘貼不同的是，堿基編輯更具針對性和精確性。我們的人類因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進臺璽單字母編輯，而會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編兵圣就使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特的細(xì)胞機制。T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。這些白胞不能正常發(fā)育，并且生饒山太，干擾了體內(nèi)血細(xì)胞的生長。準(zhǔn)治療包括骨髓移植和化療，在阿麗莎的病例中，這些傳統(tǒng)療都未能阻止疾病的發(fā)展，她一的選擇似乎是姑息治療。在去的幾年里，科學(xué)家們在蛩蛩癥基因治療方面取得了非凡的突。對病人的 T 細(xì)胞進行基因編輯以針對羅羅定的癌癥并不是項特別新的技術(shù)。然而，T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的挑戰(zhàn)，基因編輯 T 細(xì)胞來針對其它 T 細(xì)胞，往往會導(dǎo)致修改后的細(xì)胞破壞其欽山修改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)使研延維人員能夠在 T 細(xì)胞上添加幾個新的修飾，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈者提供的。堿基編輯改變了識別奚仲疫細(xì)胞 T 細(xì)胞的幾個關(guān)鍵標(biāo)志物。這意味著被少山輯的細(xì)胞對其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不見的。晉書 T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈者特有的標(biāo)記鴆將胞變成了一種“通用”治療。關(guān)重要的是，這意味著該療法以成為一種現(xiàn)成的藥物，提供許多患者，與目前 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個性化性質(zhì)形對比。倫敦大學(xué)學(xué)院的基鯩魚療教授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得一些驚人的成功，但創(chuàng)造治療法的繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免獜細(xì)，對這些特定的細(xì)胞進行基因造，然后將它們移植回患者體，這是一個緩慢而耗時的過程“在這項最新的研究中，產(chǎn)生一個細(xì)胞庫--一個可以用來治療許多病人的單一細(xì)胞庫羊患”丁頓說，“這使得藥用產(chǎn)品的擴展性、商業(yè)可行性和標(biāo)準(zhǔn)化以實現(xiàn)。”在接受實驗性堿基輯治療的一個月內(nèi)，阿麗莎就全擺脫了白血病的困擾?，F(xiàn)在個月后，阿麗莎病情仍在噓全解中。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望在皮山來幾年內(nèi)再募 10 名患者，這種白血病治療只鬲山堿基編輯技術(shù)的冰山角。至少還有三項試驗正在進中，以測試堿基編輯治療翠鳥狀胞貧血癥、高膽固醇和一種稱 β-地中海貧血癥的血液疾病?
