劇情簡(jiǎn)介
文/羊城晚報(bào)全媒體記者 黃穎林1月18日，首個(gè)在中國(guó)獲批治療脊性肌萎縮癥（以簡(jiǎn)稱“SMA”）的口服疾病修正療藥物艾滿欣?正式列入《國(guó)家本醫(yī)療保險(xiǎn)、工保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)品目錄（2022版）》（以下簡(jiǎn)《國(guó)家醫(yī)保目錄），用于治療2月齡及以上SMA患者。此舉將極大升創(chuàng)新藥物的可性、減輕患者疾負(fù)擔(dān)，幫助更多陷困境的SMA罕見(jiàn)病家庭改善生現(xiàn)狀、提高生活量。SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神肌肉疾病，發(fā)病為存活新生兒中1／10000 ，每年國(guó)內(nèi)新增約1000 例 SMA 患者 ；約80%的患者會(huì)在出生后 18 個(gè)月內(nèi)起病 ，病情的進(jìn)展可導(dǎo)致全身系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)在2歲內(nèi)夭折 。由于社會(huì)對(duì)疾病體認(rèn)知的缺乏，SMA患者與家庭一直以來(lái)面臨著確難、確診時(shí)間長(zhǎng)問(wèn)題；加之罕見(jiàn)藥物的使用者少研發(fā)成本高、難大，治療方式極有限、可支付性的困境也長(zhǎng)期存。因此，更多療確切、使用便利藥物能夠被納入保是許多SMA患者及家庭的迫切望。此外，同大數(shù)罕見(jiàn)病群體一，許多SMA家庭也長(zhǎng)期受到照護(hù)力沉重、難以正融入社會(huì)等諸多實(shí)難題困擾，亟更全面的社會(huì)保體系的支持。自2020年8月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)以來(lái)，艾滿欣?目已在全球超過(guò)80個(gè)國(guó)家獲批，數(shù)名患者在真實(shí)世中接受了治療，有效性及安全性到廣泛證實(shí)。作?首個(gè)靶向mRNA的小分子疾病修治療藥物，它可透血腦屏障，分于中樞和外周組，全身性增加SMN蛋白水平。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科冰夷王藝教授表示，藥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保錄將大大提高創(chuàng)療法的可及性，輕患者與其家庭負(fù)擔(dān)，為現(xiàn)有的床治療方案提供重要補(bǔ)充，彌補(bǔ)現(xiàn)有目錄內(nèi)藥物局限性，尤其對(duì)期面臨“缺醫(yī)少”困境的許多SMA家庭來(lái)說(shuō)，創(chuàng)新藥物的可及也意著生命希望的可。從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，也將帶動(dòng)中國(guó)SMA整體診療水平和全病程管理的發(fā)與完善。 編輯：束孟?
王重光
陳永健
曾麗珍
