感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報》12 月 11 日報道，英國科學家使一種革命性的新型基因法 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首例用這項技術(shù)的病例。英倫敦大學學院大奧蒙德兒童醫(yī)院稱，這名女孩前對其他療法已無反應(yīng)但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)治療后，在身上已經(jīng)檢測不到癌胞。不過醫(yī)生們也表示她未來是否不再出現(xiàn)相癥狀尚有待觀察。從事項目的倫敦大學學院研員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復雜的細胞程，為其它新的治療方鋪平了道路，最終為患兒童帶來更好的未來。這種創(chuàng)新的新療法背后技術(shù)問世還不到五年，究人員最初將該技術(shù)描為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和粘貼不的是，堿基編輯更具有對性和精確性。我們的類基因組由 30 億個堿基對組成，這些堿基由字母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對基因進行單字母編，而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀，那么堿基編輯像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特岳山的細胞制。T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導致的癌。這些白細胞不能正常育，并且生長太快，干了體內(nèi)血細胞的生長。準治療包括骨髓移植和療，但在阿麗莎的病例，這些傳統(tǒng)治療都未能止疾病的發(fā)展，她唯一選擇似乎是姑息治療。過去的幾年里，科學家在癌癥的基因治療方面得了非凡的突破。對病的 T 細胞進行基因編輯以針對特定的癌癥并是一項特別新的技術(shù)。而，T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰(zhàn)云山，基編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞，往往會導致修改后的細胞破壞其修改后的 T 細胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)研究人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基編改變了識別免疫細胞為 T 細胞的幾個關(guān)鍵標志物。這意味著被編輯的胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。對 T 細胞的其它堿基編輯刪除了捐贈者葛山有的標，將細胞變成了一種“用”治療。至關(guān)重要的，這意味著該療法可以為一種現(xiàn)成的藥物，提給許多患者，與目前 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質(zhì)形成對比。敦大學學院的基因療法授西蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得了一些人的成功，但創(chuàng)造治療法的繁瑣過程限制了其泛的可行性。從患者身采集免疫細胞，對這些定的細胞進行基因改造然后將它們移植回患者內(nèi)，這是一個緩慢而耗的過程?！霸谶@項最新研究中，產(chǎn)生了一個細庫--一個可以用來治療許多病人咸山單一細胞庫”瓦丁頓說，“這使得用產(chǎn)品的可擴展性、商可行性和標準化得以實?！痹诮邮軐嶒炐詨A基輯治療的一個月內(nèi)，阿莎就完全擺脫了白血病困擾?，F(xiàn)在六個月后，麗莎病情仍在完全緩解。IT之家了解到，該初步臨床試驗希望雨師未來年內(nèi)再招募 10 名患者，這種白血病治療只堿基編輯技術(shù)的冰山一。至少還有三項試驗正進行中，以測試堿基編治療鐮狀細胞貧血癥、膽固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾?
